Američka FDA odobrila najskuplji lijek na svijetu od 2,1 mil. dolara
Novartis je dobio odobrenje za najskuplji lijek na svijetu. US FDA dala zeleno svjetlo za tretman spinalne mišićne atrofije u vrijednosti od 2,1 miliona dolara.
Američka uprava za hranu i lijekove odobrila je u petak najskuplji lijek na svijetu.
Radi se o genetskoj terapiji iz Novartisa koja tretira mišićnu atrofiju kičme po cijeni od 2,1 miliona dolara. Cijena Zolgensme, koju je Novartis objavio odmah nakon odluke FDA-e, više je nego dvostruko veća od drugog najskupljeg lijeka, Luxterna, što je tretman za sljepilo koji košta 850.000 dolara a koji je napravio Spark Therapeutics, kojeg je nedavno kupio Roche.
Zolgensma je revolucionarni tretman za razornu nasljednu neuromišićnu bolest koja uzrokuje gubitak mišićne funkcije i može dovesti do toga da djeca umiru u djetinjstvu.
Djeluje tako što popravlja gene da mogu proizvesti proteine koji nedostaju. Vas Narasimhan, izvršni direktor Novartisa, rekao je da je taj lijek "historijski napredak" i "značajna jednokratna genska terapija", te da je cijena polovina cijene postojećih tretmana za pacijente sa spinalnom mišićnom atrofijom. Terapija može uključivati i opsežne intervencije kao što je podrška disanju. Novartis je rekao da troškovi hronične terapije često mogu preći 4 miliona dolara u prvih 10 godina života djeteta.
"Vjerujemo da ćemo ovim odgovornim pristupom pomoći pacijentima da iskoriste ovu transformativnu medicinsku inovaciju i generiraju značajne uštede troškova za sistem tokom vremena", izjavio je.
Nova terapija će se takmičiti sa tretmanom od strane Biogena, koji prodaje lijek Spinraza za 750.000 dolara za prvu godinu. Biogenska zaliha je pala za 1 posto na 226,73 dolara a akcije Novartisa, koje su u prošloj godini porasle za 30 posto, porasle su za 4,3 posto na 88,07 dolara. Analitičari u Jefferiesu predviđaju da će prodaja lijeka u svijetu iznositi 2,6 milijardi dolara godišnje, pod pretpostavkom da će cijena biti nešto niža izvan SAD-a, u prosjeku oko 1,5 miliona dolara.
Zolgensma ulazi na tržište jer se farmaceutske kompanije suočavaju s intenzivnim političkim pritiskom zbog visokih cijena lijekova s obje strane prolaza u SAD-u.
Veliki dio kritika je naplaćen zbog trostrukog povećanja cijena od strane malih generičara, ali postoji bojazan da će se sistem zdravstvene zaštite boriti da apsorbuje visoke cijene novih naprednih terapija kao što je uređivanje gena.
Da bi pokušao da ugrozi ovu zabrinutost, Novartis je eksperimentisao sa novim modelima za određivanje cijena lijekova: to će omogućiti osiguranima da koriste troškove Zolgensme tokom pet godina a potpisuju i "sporazume zasnovane na rezultatima" gde osigurani plaćaju samo ako terapija uspije.
Pacijenti u kliničkom ispitivanju Zolgensme bili mlađi od dvije godine kada su počeli terapiju. Nakon dvije godine, svi pacijenti na visokoj dozi bili su živi, i nisu koristili trajnu ventilaciju.
Tri četvrtine pacijenata su mogli da sjede bez podrške najmanje 30 sekundi, a dvije su bile u stanju da stoje i hodaju bez pomoći.
Ned Sharpless, vršilac dužnosti FDA, izjavio je da odobrenje označava "još jednu prekretnicu u transformacionoj moći gena i ćelijskih terapija u liječenju širokog spektra bolesti".
"Sa svakim novim odobrenjem, vidimo da ova uzbudljiva oblast nauke nastavlja da se kreće izvan faze koncepta u stvarnost.", dodaje Sharpless.
Dave Lennon, predsjednik AveXisa, proizvođača Zolgensme, koji je Novartis kupio prošle godine za 8,7 milijardi dolara, izjavio je da kompanija radi na tome da brzo donese odluke od vlada i osiguranih lica o tome da li će podržati lijek.
Novartis očekuje da dobije odobrenje za terapiju u Evropskoj uniji i Japanu kasnije ove godine.
( The Financial Times Limited, FDI magazine )
*Pri preuzimanju teksta s portala Akta.ba potrebno je navesti izvor i linkovati tekst.
Dojavi vijest na viber +387 60 3315503 ili na mail urednik@akta.ba.
NAPOMENA: Komentari odražavaju stavove njihovih autora, a ne nužno i stavove internet portala Akta.ba.
