Prva genska terapija za nasljednu gluhoću odobrena u SAD-u, tretman besplatan

Prvi tretman za nasljedni poremećaj sluha bit će besplatan u Sjedinjenim Američkim Državama, piše N1.

Prva genska terapija za gluhoću na svijetu dobila je odobrenje od Američke agencije za hranu i lijekove (FDA). Tretman, koji provodi biotehnološka kompanija Regeneron, cilja na gubitak sluha uzrokovan naslijeđenim mutacijama u genu OTOF , koji kodira otoferlin, protein koji omogućava ćelijama dlačica unutrašnjeg uha da osjete i prenose zvuk u mozak, piše Science.

Jednokratna injekcija

Pacijenti primaju jednokratnu injekciju u uho koja sadrži virusne vektore koji nose radnu kopiju gena OTOF u svoje ćelije. U kliničkom ispitivanju, devetoro od 12 gluhe djece koja su prvobitno primila Regeneron terapiju dobilo je dovoljno sluha da prestanu koristiti kohlearne implantate; troje u toj grupi je na kraju imalo normalan sluh. Iako mnoge genske terapije koštaju milion dolara ili više, Regeneron je saopštio da će njihov tretman, nazvan Otarmeni, biti besplatan u Sjedinjenim Državama.

Kompanija Eli Lilly & Co. i istraživači u Kini također razvijaju genske terapije za OTOF mutacije, koje čine do 3% slučajeva nasljedne gluhoće. Jedan američko-kineski tim izvijestio je ove sedmice u časopisu Nature da je kod 24 pacijenta, uključujući neke odrasle osobe, poboljšanje sluha u nekim slučajevima trajalo duže od 2 godine.

Nada za milione

Istraživači se nadaju da će na kraju moći liječiti i druge vrste genetske gluhoće, ali ti pokušaji se suočavaju s većim izazovima. Na primjer, za neke poremećaje može biti potrebno regenerirati izgubljene ćelije dlake. Kod drugih, ciljanje pogrešnog tipa ćelija moglo bi oštetiti sluh.

Prema istraživanju koje je objavljeno u aprilu 2025. godine, oko 10 miliona ljudi u svijetu je potpuno gluho, a oko 430 miliona ljudi ima teško oštećenje sluha.